2,5 millones de euros para impulsar una novedosa terapia contra la leucemia desarrollada en España

Un consorcio liderado por la empresa española OneChain Immunotherapetics ha recibido 2,5 millones de euros de la Comisión Europea para llevar a la práctica clínica una innovadora terapia CAR-T.

La terapia está dirigida contra la leucemia linfoblástica aguda tipo T, un subtipo de leucemia agresiva y principalmente pediátrica, que cuenta con escasas opciones terapéuticas.

La novedad del tratamiento radica en que no depende de las células del propio paciente y ataca simultáneamente a dos dianas de las células cancerosas.

Un ambicioso proyecto liderado por la empresa OneChain Immunotherapeutics (OCI) ha recibido 2,5 millones de euros de la Comisión Europea para el desarrollo de una nueva terapia CAR-T que no depende de las células del propio paciente y ataca simultáneamente a dos dianas de las células cancerosas. La terapia podría tratar hasta un 80% de los pacientes de leucemia linfoblástica aguda tipo T (T-ALL), un subtipo de leucemia, principalmente pediátrica, que cuenta con escasas opciones terapéuticas y representa el 25 % de todos los casos.

El proyecto, que tendrá una duración de tres años, tiene como objetivo madurar esta terapia para llevarla a la práctica clínica y contará con la participación del Instituto Josep Carreras, el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (CBMSO, un instituto mixto de investigación del CSIC y la Universidad Autónoma de Madrid) y la empresa portuguesa iBET.

Terapia personalizada para más pacientes

La terapia CAR-T consiste en extraer linfocitos del propio paciente (autólogos), modificarlos genéticamente para que reconozcan y ataquen a las células tumorales y volver a introducirlos en el organismo. Aunque se trata de una estrategia efectiva que ha revolucionado el tratamiento de muchos cánceres hematológicos, su proceso de fabricación es largo y costoso. Además, en muchas ocasiones, el sistema inmunitario de los pacientes está deteriorado y no es posible recoger una cantidad suficiente de linfocitos para la generación de células CAR-T.

La terapia que desarrollará OCI utilizará un subtipo de células T, denominadas gamma-delta, que son producidas en el laboratorio y son alogénicas, es decir, servirán para cualquier paciente y eliminarán la dependencia del donante. “Nuestro enfoque se basa en la utilización de un tipo de células T que no son reconocidas por el sistema inmunitario del paciente como extrañas, convirtiéndolas en una terapia universal”, explica el Dr. Víctor M. Díaz, director de investigación de OneChain y líder del proyecto. OCI ya dispone de un protocolo para generar estas células y ahora se centrará en refinarlo para escalar este proceso a nivel industrial, tarea de la que estará a cargo la empresa portuguesa iBET.

“Generar estas células T en grandes cantidades va a ser un reto, pero este tipo de terapias son una apuesta de futuro”, explica Díaz. “Tratamientos tan personalizados como las CAR-T, que solo sirven para una persona, son inviables en un sistema de sanidad público. En cambio, si tienes una terapia universal aplicable a todo tipo de pacientes, abaratas costes, el proceso es más simple y puedes tratar al paciente a demanda”, añade.

Atacar a una misma célula por distintos sitios

Otra característica innovadora de la terapia es que atacará simultáneamente a dos dianas presentes en las células cancerosas, haciéndola más efectiva y ampliando su espectro terapéutico. La terapia CAR-T todavía no es una opción consolidada frente a las leucemias de células T, como la T-ALL, ya que las células T tumorales y las células T sanas presentan las mismas moléculas en su superficie. Como consecuencia, las CAR-T dirigidas a las T-ALL destruyen ambos tipos de células, provocando una inmunodepresión grave en los pacientes.

OCI ya ha desarrollado un CAR-T dirigido a la proteína CD1a, una diana segura y sin apenas presencia en tejidos sanos. Sin embargo, esta molécula está presente solo en el 30 % de los pacientes de T-ALL. “Nuestro laboratorio ha determinado otro marcador, que se combinará con CD1a para aumentar el espectro de tratamiento. Esperamos poder tratar a hasta un 80 % de los pacientes afectados por esta enfermedad, preservando sus células sanas”, explica el Dr. Pablo Menéndez, fundador de OCI y director del grupo de biología de células madre, leucemia del desarrollo e inmunoterapia del Instituto Josep Carreras.

La concesión de este proyecto es el resultado de un exigente proceso de selección que ha evaluado más de 180 propuestas. El Consejo Europeo de Innovación (EIC) ha seleccionado 34 de ellas con el objetivo de llevarlas desde el ámbito académico al empresarial. “Los proyectos EIC Transition buscan madurar y validar tecnologías ya probadas en el laboratorio para desarrollar un caso de negocio y llevarlas al mercado”, concluye Díaz.

Acerca de OneChain Immunotherapeutics (OCI)

OCI fue fundada por el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, ICREA y el Dr. Pablo Menéndez en Barcelona en junio de 2020, con una primera ronda de financiación liderada por Invivo Ventures con el CDTI-Innvierte (Ministerio de Industria) y la Fundación Josep Carreras

OCI tiene como objetivo desarrollar tratamientos basados en inmunoterapias para neoplasias malignas, a partir de los resultados de las investigaciones del grupo liderado por el Dr. Pablo Menéndez, profesor de investigación ICREA e investigador del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras.

Además del expuesto, OCI desarrollará cuatro proyectos: el primero y más avanzado, ya en fase clínica, es un CAR-T CD1a (OC-1) para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda de precursores T corticales (coT-ALL), un subtipo de leucemia mayoritariamente pediátrico y de mal pronóstico si los pacientes no responden al tratamiento estándar. El siguiente producto OC-2 es un CAR-T que se utilizará para tratar pacientes con Leucemia Linfoblástica aguda de células B. El tercero, consiste en una plataforma en desarrollo de células Vδ1 para aplicación alogénica, que permitirá disponer de tratamientos listos para ser usados inmediatamente a un menor coste que los actuales tratamientos con CAR-T autólogos. Por último, se está desarrollando un CAR-T dual para el tratamiento de Glioblastoma, un tumor cerebral altamente agresivo y con pronóstico fatal.

La compañía ha abierto una ronda de financiación, en la que participarán los actuales socios y otros fondos especializados en este campo.