Tres nombres concentran el debate sobre el techo del gasto farmacéutico en España: Zolgensma, Trikafta y Spinraza. Los tres son hitos terapéuticos en enfermedades raras —atrofia muscular espinal y fibrosis quística—, los tres dependen de un único laboratorio y los tres superan con holgura los 150.000 euros por paciente al año, con un caso que roza los dos millones en una sola dosis. Sanidad estudia ahora revisar su financiación pública, y los laboratorios han respondido con un pulso abierto.
El criterio de esta selección es económico, no clínico: son las tres terapias con mayor impacto presupuestario por paciente, de indicación muy restringida y con un mercado dominado por un único fabricante en cada caso. A ello se suma un reparto competencial incómodo: Sanidad decide qué entra en la prestación y a qué precio, pero son las comunidades autónomas y los hospitales quienes asumen la factura. En medio, los laboratorios advierten de que estrechar la financiación termina frenando la I+D.
5La presión de los laboratorios: Vertex, Biogen y Novartis advierten de que recortar financiación frenará la I+D
Vertex, Biogen y Novartis son los laboratorios que están detrás de los fármacos señalados, y su argumento central es que estrechar la financiación pública termina secando la I+D. Vertex sostiene que ha invertido más de 10.000 millones de dólares en investigación de la fibrosis quística y que dedica más del 70% de sus gastos operativos a I+D; el sector cifra en 1.000-2.000 millones de euros desarrollar una molécula nueva. La amenaza tiene precedentes: Eli Lilly y AbbVie dieron la espalda al sistema voluntario de precios del Reino Unido y Bayer avisó de que no podría sostener su inversión europea si se recortaba el gasto. España es el cuarto mercado farmacéutico de la UE y el principal foco europeo de ensayos clínicos, un músculo que la industria usa como moneda de cambio.
Ese relato choca con la letra pequeña de estos tratamientos. Biogen recibió al menos 20 millones de euros públicos entre 2007 y 2017 para desarrollar nusinersen (Spinraza), y la Fundación de Fibrosis Quística aportó 150 millones de dólares al programa que Vertex compró con Aurora Biosciences. Sanidad ha cifrado en más de 8.000 millones el sobreprecio cobrado por encima de los costes de fabricación e investigación. España paga unos 87.000 euros por paciente y año por Kaftrio, más de 400.000 el primer año de Spinraza y 1,34 millones por dosis de Zolgensma. La presión ya ha dado frutos: la nueva ley del medicamento blinda por ley el secreto de los precios que paga el sistema público.

