Tres nombres concentran el debate sobre el techo del gasto farmacéutico en España: Zolgensma, Trikafta y Spinraza. Los tres son hitos terapéuticos en enfermedades raras —atrofia muscular espinal y fibrosis quística—, los tres dependen de un único laboratorio y los tres superan con holgura los 150.000 euros por paciente al año, con un caso que roza los dos millones en una sola dosis. Sanidad estudia ahora revisar su financiación pública, y los laboratorios han respondido con un pulso abierto.
El criterio de esta selección es económico, no clínico: son las tres terapias con mayor impacto presupuestario por paciente, de indicación muy restringida y con un mercado dominado por un único fabricante en cada caso. A ello se suma un reparto competencial incómodo: Sanidad decide qué entra en la prestación y a qué precio, pero son las comunidades autónomas y los hospitales quienes asumen la factura. En medio, los laboratorios advierten de que estrechar la financiación termina frenando la I+D.
1Zolgensma: la terapia génica de dosis única que roza los 2 millones de euros y abre la revisión
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) es la terapia génica de Novartis contra la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad rara considerada la primera causa genética de mortalidad infantil. Se administra con una única perfusión intravenosa y actúa sustituyendo el gen SMN1 defectuoso, de ahí su condición de tratamiento unidosis. Ese formato y, sobre todo, su precio lo sitúan como el medicamento más caro financiado por el Sistema Nacional de Salud: el precio máximo fijado en España es de 1.945.000 euros, mientras que el importe realmente abonado se situaría en torno a 1,34 millones por dosis, según las investigaciones de Civio a partir de contratos hospitalarios. Se financia desde el 1 de diciembre de 2021. Cada año nacen en España entre 30 y 40 bebés con AME; al precio de partida, atenderlos supondría un desembolso cercano a los 80 millones anuales.
Su entrada en la prestación se negoció con mecanismos para contener el impacto: acuerdo precio-volumen, pago por resultados, protocolo farmacoclínico y seguimiento mediante Valtermed y Seguimed. La revisión no es hipotética: la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos ha acordado proponer la no inclusión de nuevas poblaciones, como la AME presintomática con tres copias del gen SMN2 o los pacientes de AME tipo 1 ya tratados antes con nusinersen o risdiplam. A ello se suma el pulso por la opacidad: Sanidad solo hace público el precio máximo, no el real ni las condiciones pactadas, y el Tribunal Supremo ha admitido a trámite el recurso de Civio —cuyo escrito se presentó el 19 de enero de 2026— para fijar doctrina sobre si puede seguir siendo secreto lo que el Estado paga con dinero público.
