Tres nombres concentran el debate sobre el techo del gasto farmacéutico en España: Zolgensma, Trikafta y Spinraza. Los tres son hitos terapéuticos en enfermedades raras —atrofia muscular espinal y fibrosis quística—, los tres dependen de un único laboratorio y los tres superan con holgura los 150.000 euros por paciente al año, con un caso que roza los dos millones en una sola dosis. Sanidad estudia ahora revisar su financiación pública, y los laboratorios han respondido con un pulso abierto.
El criterio de esta selección es económico, no clínico: son las tres terapias con mayor impacto presupuestario por paciente, de indicación muy restringida y con un mercado dominado por un único fabricante en cada caso. A ello se suma un reparto competencial incómodo: Sanidad decide qué entra en la prestación y a qué precio, pero son las comunidades autónomas y los hospitales quienes asumen la factura. En medio, los laboratorios advierten de que estrechar la financiación termina frenando la I+D.
2Trikafta: el fármaco que ha transformado la fibrosis quística y cuesta más de 150.000 euros al año
Trikafta —comercializado en Europa como Kaftrio— es la triple combinación de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor que firma Vertex Pharmaceuticals y que cambió el pronóstico de la fibrosis quística. Actúa sobre la proteína CFTR defectuosa, no solo sobre los síntomas, y es eficaz en torno al 90% de los pacientes. En España se financia desde el 1 de diciembre de 2021 para mayores de 12 años con al menos una mutación F508del, lo que entonces se calculó que permitiría tratar a unos 1.500 afectados, cerca del 70% del total. El precio oficial de un envase de 56 comprimidos es de 9.819,18 euros, según la Comisión Interministerial de Precios; con el ivacaftor que acompaña al tratamiento, el coste anual por paciente se sitúa por encima de los 100.000 euros y las estimaciones en varios países europeos superan los 150.000.
El problema está en la distancia entre ese beneficio clínico y una factura que el sistema no puede escalar sin límites. La financiación se pactó con acuerdo precio-volumen, techo de gasto, protocolo farmacoclínico y seguimiento en Valtermed y Seguimed: si las ventas superan lo estimado, se abre la puerta a una rebaja del precio. La patente se mantiene hasta 2037, así que no habrá competencia genérica en la UE a corto plazo; la bangladesí Beximco lanzará Triko por 12.750 dólares anuales para adultos y 6.375 para niños, frente a los más de 300.000 dólares de precio de lista en Estados Unidos. En abril de 2026 la CIPM amplió su indicación desde los 2 años con unos 700 pacientes más, un alivio clínico que a la vez engorda la factura.
