Tres nombres concentran el debate sobre el techo del gasto farmacéutico en España: Zolgensma, Trikafta y Spinraza. Los tres son hitos terapéuticos en enfermedades raras —atrofia muscular espinal y fibrosis quística—, los tres dependen de un único laboratorio y los tres superan con holgura los 150.000 euros por paciente al año, con un caso que roza los dos millones en una sola dosis. Sanidad estudia ahora revisar su financiación pública, y los laboratorios han respondido con un pulso abierto.
El criterio de esta selección es económico, no clínico: son las tres terapias con mayor impacto presupuestario por paciente, de indicación muy restringida y con un mercado dominado por un único fabricante en cada caso. A ello se suma un reparto competencial incómodo: Sanidad decide qué entra en la prestación y a qué precio, pero son las comunidades autónomas y los hospitales quienes asumen la factura. En medio, los laboratorios advierten de que estrechar la financiación termina frenando la I+D.
3Spinraza: la primera terapia para la AME financiada en España y el precedente de renegociación de precio
Spinraza (nusinersen) fue el primer tratamiento para la atrofia muscular espinal (AME) que financió el Sistema Nacional de Salud, con alta en el nomenclátor el 1 de marzo de 2018. Biogen lo comercializó con un precio de unos 400.000 euros por paciente en el primer año, que caía aproximadamente a la mitad en los siguientes, para una población estimada de entre 300 y 600 pacientes en España. La financiación llegó ligada a un modelo entonces novedoso: un protocolo farmacoclínico común para todo el SNS, un registro de pacientes tratados, el seguimiento del gasto mediante Seguimed y Valtermed y una restricción a la AME 5q que excluía los tipos 0, IA y IV. La compañía asumió además el coste de los cerca de 50 pacientes que ya lo recibían por ensayos clínicos o uso compasivo.
El caso quedó como precedente de renegociación de precio. En 2021 la Comisión Interministerial de Precios modificó las condiciones por la superación real del techo de gasto fijado al aprobar la financiación y situó el coste en 419.328 euros el primer año y 269.360 los siguientes, alrededor de 1,5 millones por paciente en cinco años. El acuerdo obligaba a revisar anualmente ventas y precios y a rebajarlos si se salían de los parámetros legales. La irrupción de competidores como Zolgensma (Novartis) y Evrysdi (risdiplam, Roche), junto a las críticas de organizaciones como No es Sano, que calificaron el modelo de insostenible, han ido tensionando ese equilibrio entre acceso rápido a la innovación y sostenibilidad del gasto.
